ژن درمانی برای اختلالات طیف اوتیسم تک ژنی

عنوان فارسی مقاله:ژن درمانی برای اختلالات طیف اوتیسم تک ژنی

چکیده

ویرایش جدید ژنوم و ژن درمانی های گذرا در ده سال گذشته توسعه یافته اند که منجر به اولین آزمایشات بالینی درون انسانی برای اختلالات تک ژنی شده است. اختلالات طیف اوتیسم سندرمی می تواند ناشی از جهش در یک ژن باشد. با توجه به جنبه تک ژنی و شدت ASD سندرمیک، یک کاندیدای ایده آل برای ژن درمانی است. در اینجا، ما ۱۱ سندرم ASD تک ژنی را انتخاب کردیم که توسط مدل‌های حیوانی تایید شده بود و ژن درمانی‌های فعلی را برای هر سندرم بررسی کردیم. با توجه به تنوع و تازگی برخی از اشکال ژن درمانی، بهترین گزینه ممکن باید بر اساس ژن و جهش انتخاب شود.

ادامه مطلب

راهنمای خرید:

لینک دانلود فایل بلافاصله بعد از پرداخت وجه به نمایش در خواهد آمد.
همچنین لینک دانلود به ایمیل شما ارسال خواهد شد به همین دلیل ایمیل خود را به دقت وارد نمایید.
ممکن است ایمیل ارسالی به پوشه اسپم یا Bulk ایمیل شما ارسال شده باشد.
در صورتی که به هر دلیلی موفق به دانلود فایل مورد نظر نشدید با ما تماس بگیرید.

Title: Gene Therapies for Monogenic Autism Spectrum Disorders

Abstract

Novel genome editing and transient gene therapies have been developed the past ten years, resulting in the first in-human clinical trials for monogenic disorders. Syndromic autism spectrum disorders can be caused by mutations in a single gene. Given the monogenic aspect and severity of syndromic ASD, it is an ideal candidate for gene therapies. Here, we selected 11 monogenic ASD syndromes, validated by animal models, and reviewed current gene therapies for each syndrome. Given the wide variety and novelty of some forms of gene therapy, the best possible option must be decided based on the gene and mutation.